“垃圾基因”还是治疗心脏病 - 新闻 - 科学网

　　加利福尼亚大学洛杉矶分校和霍华德休斯医学研究所的科学家们最近发现，Lexis的垃圾DNA并非没有价值，可用于治疗心脏疾病，研究结果发表在Circulation杂志上。

　　研究人员已经成功地使用抑制胆固醇水平的基因作为减少家族性高胆固醇血症诱导的血小板减少症的治疗。在一项初步的临床试验中，研究人员发现LeXis可以降低胆固醇并减少动脉闭塞，而这种治疗似乎可以减少肝细胞中的脂肪堆积。

　　家族性高胆固醇血症（FH）是一种遗传性疾病，也称为家族性高脂蛋白血症。高胆固醇血症的临床特征，特征性黄色肿瘤，早期心血管疾病家族史。

　　LeXis基因属于一组独特的基因，一直被认为是垃圾DNA，因为科学家认为它们没有效果。然而，人类基因组计划的证据表明，像LeXis这样的基因实际上是活跃的。这些被称为长链非编码RNA（lncRNAs）的基因是生物学中的热门话题之一。

　　研究人员想要测试单次注射LeXis是否能减缓心脏疾病的进展。为了做到这一点，他们给小鼠注射了LeXis，建立了对照，并将15周的高盐高胆固醇食物喂给快餐汉堡包和炸薯条。然后研究人员测量了心脏病的进展。

　　尽管以前的研究表明IncRNAs很重要，这也是第一次表明IncRNA可以用于基因治疗来治疗人类疾病。垃圾基因的未来可能有助于治疗家族性高胆固醇血症和其他难治性疾病。

　　接下来，研究人员将在大型动物身上证实这一发现，并与目前可用的治疗方法一起测试治疗。 （李辉宇）

　　“中国科学”（2017年8月31日第六版）