科学网 - 科学家已经开发出一种新的合成DNA载体

　　根据2011年12月号的“美国未来学杂志”（提前发表），欧洲研究和协调局（EUREKA）的科学家开发了一种携带DNA的新化合物，这种化合物预示着一种能够基因治疗疾病的药物。快速成为现实，标志着首次引入新型携带药物的DNA试剂的突破。

　　基因治疗是指将新的遗传信息转移到受损或病变的细胞核中，重新编程细胞以修复受损细胞。目前，基因治疗中常用三种载体转移基因：病毒载体，逆转录病毒载体，非病毒载体或合成试剂载体。

　　依靠感染的病毒转移基因方法是目前将新的遗传信息转移到细胞中最有效的方法，但在转移过程中注入了大量负面信息的细胞，因此转移的风险非常高高。尽管使用合成试剂的非病毒或基因转移方法更可能被机体接受，但是这种方法在将新的DNA注入细胞方面效率较低，并且合成试剂很难大规模生产。

　　与其他合成载体相比，由EUREKA项目团队开发的新型化学试剂更有效地将DNA提供到细胞核中，并且更容易批量生产。

　　芬兰赫尔辛基大学药物开发中心的项目组成员兼主任Ottoj解释说，这些化合物在溶液中结合在一起，然后加入DNA。这个大而松散的DNA分子分解并与载体结合形成直径约10至50纳米的颗粒。当粒子送到细胞内时，纳米粒子聚集在细胞表面，细胞表面向内折迭，在细胞内形成囊泡，然后逃脱囊泡释放DNA。

　　美国奇点大学（University of Singularities）的科学家安德鲁·塞尔（Andrew Searle）表示，基因组整合和组装的进展已经有了很长的路要走，但基因治疗的工具却非常粗糙。科学家说，上述突破给基因治疗带来了希望，几十年来经历了失败和失望。尽管人们从1959年就了解DNA变化的技术，科学家们希望基因疗法能够在治疗癌症，艾滋病甚至心血管疾病中发挥作用，但实际上它并不能治愈任何疾病。然而，有几个例子表明基因疗法与其他疗法结合发挥了积极的作用。

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